研究者根據研究目的慾施加或觀察的、能作用於研究對象並引起直接或間接效應的因素

主觀施加或客觀存在

最理想的是在一個研究中只涉及一個處理因素，其他各種影響因素作為混雜因素來控制

處理因素應標準化，即在一個研究的全部過程中的處理因素要保持一致，不能隨意更改

接受處理的基本單位

除了I期藥物臨床試驗是以健康人作為研究對象，其他的藥物臨床試驗和醫療器材臨床試驗都是以病人為研究對象的

在實驗方案中必須對研究對象的入選條件有明確的規定，要有明確的納入與排除標準，以確保研究對象的同質性

所有符合入選標準的研究對像都是研究的總體，被選中進行研究的是樣本，要確保樣本具有代表性

在以健康人或病人為研究對象的臨床研究中，也要確保研究對像有好的依從性

處理因素作用於研究對象的客觀反應與結果，一般透過某種觀察指標來表達

所選的觀察指標應能客觀地、有效地、準確地反應處理因素的效應，指標不當使結果缺乏科學性和可靠性

實驗性研究中的主要療效指標最好選擇客觀指標，以減少來自醫病兩方面的主觀印象帶來的不利影響

主觀指標可進行量化或等級化

視覺模擬評分法（visual analogue scale/score，VAS）：在紙上劃一條10cm的橫線，橫線的左邊為0，表示無痛感；右端為10，表示最嚴重的劇痛，中間部分錶示不同程度的疼痛

靈敏度：當處理因素存在時觀察指標能反映其實驗效應

特異性：處理因素不存在時此觀察指標不顯示其實驗效應

目的：作為參照水平襯托實驗組的處理因素效應

在研究中所設立的對照組必須與實驗組達到均衡一致，除了處理因素不同外，對照組在其他重要的非處理因素的分佈構成都要和實驗組盡量保持一致，而且對照組和實驗組的研究對象對所研究的疾病的易感度及發病機會要相等，兩組的檢測、觀察方法、診斷標準及隨機方式等也必須一致

對照類型

確保樣本的代表性，確保各處理組間大量不可控制的非處理因素的分佈方面盡量保持均衡可比

隨機抽樣（random sampling）：指總體中每個受試者都能有相同的機會被抽中，以使樣本能夠代表總體

隨機分組（random allocation）：實驗性研究不同於觀察研究的根本特點，是使每個研究對像有相同機會進入各組，是確保實驗對象組間均衡一致的重要手段。既可以保證各處理組的研究對像在人口學特徵、疾病嚴重程度等各種非處理因素達到均衡可比，還可以避免研究者主觀因素幹擾試驗分組

在相同的實驗條件中進行多次實驗，以提高實驗的可靠性和準確性

重現性：可靠的實驗結果應能在相同的條件下重現，不可重複的實驗結果是沒有科學性的

樣本數：可靠的實驗結論不能僅憑幾例結果獲得，在個別情況下獲得的偶然性結果不能當作必然規律，要有足夠數量的觀察單位，使得結果具有穩定性

為了避免研究者、受試者、療效評估者、診斷結果評估者、統計分析人員等的主觀因素和心理因素對研究結果的干擾，以控制臨床試驗過程和解釋結果時產生的偏差

雙盲（double blindness）：研究者和受試者都不知道試驗分組狀況，真正能避免研究者和受試者兩方面主觀心理的影響

單盲（single blindness）：只有研究者知道試驗分組狀況

第三方盲法評估（third blind evaluation）：研究者和受試者都知道試驗分組狀況，主要限制療效評估者或診斷結果評估者（閱讀醫學影響人員、終點委員會等）

開放性試驗（non-blindness test）：未採用盲法，手術和化療等無法採用盲法的臨床研究

盲法分析（blind analyse）：在試驗結束後只揭示每位受試者的組別代碼，統計分析人員只知道受試者是A組還是B組，但不知道A組和B組中何為試驗組，何為對照組，以此控制分析人員的主觀幹擾

實施手段：安慰劑技術、膠囊技術、雙模擬技術

定義：不考慮個體差異，在一個實驗中只安排一個處理因素，故又稱之為單因素設計或成組設計，將同質的研究對象隨機分配到多個處理組中進行實驗性研究，或從幾個不同總體中隨機抽樣進行對比觀察研究

完全隨機設計只涉及一個處理因素，這個因素可以有兩個或多個水平，而且各處理組的樣本量可以相等或不等，當各組樣本量相等時設計效率最高

優點：方法簡單，應用靈活，可操作性強，處理組數和每組的樣本數都不受限制。如果受試對象脫落不會影響其他受試對象，對實驗結果的損失比其他設計方法較小

缺點：只能設計和分析一個處理因素，只能單純依靠對研究對象的隨機分組來平衡各種非處理因素在各組之間的分佈，因此實驗的精度較低，有時組間的均衡性會比較差

定義：將受試對像先以配比條件配成區組（配伍組，block），再將各區組中的受試對象隨機分配到各個處理組

以主要的非實驗因素作為配比條件，而不以實驗因素為配比條件

每個區組可以有兩個或兩個以上的受試對象，當每個區組只有兩個受試者時，也稱為配對設計（paired design）

優點：依照配對條件將受試對象配成區組，從而減少了諸多非處理因素對實驗的影響，增加了各組間的均衡性，減少了實驗誤差；而且增加了區組信息，縮小了研究對象間的個體差異，可減少樣本量，提高統計效率

缺點：受配對或配伍條件的限制，有時難以將受試對象配成區組，從而損失部分受試對象的信息，而且區組內有對象脫落時，信息損失比較大

三因素實驗設計，按照拉丁方的行、列和字母分別安排一個因素，一般將處理因素的不同水平用不同的字母表示，行因素和列因素通常用於考慮兩個方向的區組控制，所以拉丁方設計是雙向的區組設計

拉丁方是由k個拉丁字母排成的k*k方陣，每行或列中每個字母都只出現一次，這樣的方陣稱為k階拉丁方表

優點：可以同時分析三個因素，控制了兩個重要的非實驗因素，進一步縮小了實驗誤差，更節省樣本量，實驗效率更高

缺點：要求每個因素水準必須相等，三個因素間不能有交互作用，當出現資料缺失時對試驗資訊損失較大

考慮了一個處理因素，兩個與處理因素無交互作用的非處理因素（試驗階段和受試對象）對試驗結果的影響

步驟：假設處理因素有兩個水平A和B，首先將受試對象隨機分為兩組，第一組受試對像在第I階段接受A處理，第II階段接受B處理，第二組受試對像在第I階段接受B處理，第II階段接受A處理

洗脫期：試驗要求兩個階段之間必須安排一定的間隔時間（洗脫期），以便消除前段治療測量的殘留效應，確保兩個階段的起始條件一致。一般要求至少大於7個藥物半衰期

適用於病情較穩定、病程可分階段的疾病，不宜用於具有自癒傾向或病程較短的疾病

優點：減少個別差異對處理因素的影響，節省樣本量，能控制時間因素（試驗階段）對處理方式的影響，各對象皆接受兩種介入措施，較符合倫理學要求

缺點：只適用於病情較穩定、病程可以分階段的疾病，由於洗脫期要停止治療，容易出現病例脫落或退出，一旦退出會造成較大的數據缺失

將多個實驗因素不同程度完全交叉分組的多因素實驗設計，不僅可以進行每個因素各層次間的比較，還可以分析因素間的交互作用。若因素間有交互作用，表示各個因素不是獨立的，則一個因素的水平發生變化，會影響其他因素的實驗效果；若因素間不存在交互作用，表示各因素是獨立的，則一個因素的量發生變化，不會影響其他因素的實驗效應

析因設計與完全隨機設計區別：析因設計的處理組是由兩個或兩個以上處理因素的不同水平的全面組合而成，即處理組數等於所要研究的因素的各個水平數的乘積

2*2析因設計是指有兩個因素，每個因素各有兩個水平，共有4個組合，兩因素析因實驗設計可用於研究兩個因素內部不同水平間有無差異，特別是研究兩因素間是否有交互作用

優點：高效率，不僅能分析各因素內部不同程度間有無差別，也具有分析各種組合的交互作用功能

缺點：隨因素與水準數的增加，所需受試對象及分析工作量急遽增加，高階交互作用分析結果的解釋也較為複雜