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マインドマップギャラリー 人間の健康 第 9 版 疫学 第 7 章 実験疫学研究
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人間の健康 第 9 版 疫学 第 7 章 実験疫学研究
これは、人間健康局の第 9 版疫学の第 7 章に記載されている実験疫学研究に関するマインド マップです。これには、野外試験と地域介入試験、利点と限界、臨床実験などが含まれます。
2023-12-21 19:46:31 に編集されました
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第7章 実験疫学研究
セクション 1 概要
コンセプト*
介入試験
研究者は、研究の目的に応じて、あらかじめ定められた研究計画に従って、研究対象者を実験群と対照群にランダムに割り当て、実験群に人為的に特定の要因を課したり、減少させたりして、その効果を追跡・観察した。要因を考慮し、2 つのグループまたは複数のグループの結果を比較および分析して、介入措置の有効性を判断します。
キーワード: ランダム化、介入、追跡調査、結果、比較
基本的
基本的な機能
前向き研究
介入が先、効果は後
研究対象者はランダムにグループ化されました
研究におけるバイアスと交絡の制御
バランスの取れた比較可能な対照グループを用意する
被験者はすべて同じ母集団サンプル集団からのものであり、
介入もある
観察研究との根本的な違い
主な種類*
治療試験: 臨床試験
患者を研究対象として、薬や治療法が安全で効果的かどうかを判断する医学研究です。
予防テスト: フィールドテスト
自然集団を研究対象とした実験研究は、感染症予防におけるワクチンの有効性評価など、疾病予防対策の有効性を評価するためによく利用されます。
介入の単位は通常個人です
コミュニティ介入試験
地域住民全体が介入単位として使用されます
個人では実施が難しい特定の介入の効果を評価するためによく使用されます。
実際の実験: ランダム化比較試験、4 つの基本的な特性を持つ実験
被験者を治療グループまたは対照グループにランダムに割り当てる対照試験を指します。
準実験: これらの特性のいずれか 1 つ以上が欠けている実験
ランダムなグループ化や並列制御なしの実験は実行できません
セクション 2 臨床試験
コンセプト
ある病気と診断された患者を研究対象とし、臨床上の治療手段（薬剤や治療計画）を研究内容とし、実験群と対照群の臨床効果や安全性を観察・比較するものです。さまざまな臨床治療の効果を科学的に評価すること。
基本原則
コントラストの原理
目的は研究以外の要素による干渉を排除することです
2 つのグループの研究テーマが同等であることが必要です
ランダム化原理
ランダムサンプリングとランダムグループ化
臨床試験におけるランダム化は主にランダムなグループ分けです。
盲目原理
情報の偏りを避けるために、研究者や研究対象者が介入手段の割り当てを事前に知ることができないように、設計と実装中にブラインディングを使用することで、研究結果の信頼性と真実性を高めることができます。
リピート原理
同じ条件でテストを繰り返すプロセスを指します。
反復は非処理要因の影響を排除する重要な手段です
臨床試験の再現性を実現するには、試験に特定のサンプル内容があり、統計要件を満たしている必要があります。
取り付け
第I相臨床試験
これは、10 ～ 30 人のボランティアを対象とした予備的な臨床薬理および人体の安全性評価試験を指します。
新薬の人体の耐性と薬物動態を観察し、投与計画を立てるための基礎を提供します
第II相臨床試験
100～300人の患者を研究対象として、治療効果の事前評価を行うことを指します。
目的
対象適応症を有する患者に対する医薬品の治療効果と安全性の事前評価
第 III 相臨床試験の研究デザインと用法・用量決定の基礎を提供します。
第III相臨床試験
治療効果の確認段階では、研究対象者は通常1,000人～3,000人程度となります。
目的
対象となる適応症を持つ患者に対する医薬品の治療効果と安全性をさらに検証し、利益とリスクの関係を評価し、最終的には医薬品登録申請の審査に十分な根拠を提供します。
第IV相臨床試験
新薬発売後の応用研究段階
目的
広く使用されている場合の薬効と副作用を調べる
一般または特殊な集団における薬物使用の利益とリスクを評価し、投与量などを改善します。
設計と実装*
研究課題と目的を決定する
ランダム化比較試験の目的
効果が不明または疑わしい薬剤を評価する
薬物の用量と効果の関係を研究する
さまざまな投与方法の効果を比較する
古い薬の新しい使用の有効性を評価する
さまざまな薬の効果を比較する
薬物間相互作用の研究
特定の患者または環境における薬の有効性を判断する
重要な研究を繰り返す
研究対象の決定
研究対象の選定の原則
明らかな症状や兆候のある被験者を選択するようにしてください
この治療法から最も恩恵を受け、被害が最も少ないと思われる人々は、その影響が最も検出されやすい人々でもあります。
子供や高齢者など、研究者が特に関心のある集団
治療効果がはっきりしない、または疑わしい方
コンプライアンスを遵守した研究テーマを選択するように努めてください
研究テーマの選定基準
診断基準
包含基準
除外基準
研究対象の範囲
標準制約
研究者が将来的に介入や研究結果の利用を希望する患者の範囲を定義します。
除外基準
病気の重症度
合併症や付随する病気はありますか？
患者の年齢と性別
病歴と以前の治療
決定要因
起こり得る副作用の規模
治療すべきではない兆候はありますか?
治療の遵守
退学およびフォローアップ不能の可能性
研究で検出される可能性が高い効果のサイズ、つまり統計的検出力
研究の質に影響を与える可能性のあるその他の要因
結果の決定と測定
結果とは、回復や死亡など、介入が影響を及ぼしたり変化したりする可能性のある事象、指標、変数を指し、効果を推定するためにランダム化比較試験で収集する必要があるデータです。
病気には多くの結果が考えられ、介入は 1 つ、複数、またはすべての関連する結果に影響を与える可能性があります。
サンプルサイズの決定*
サンプルサイズの推定
実験グループと対照グループの差の大きさがサンプルサイズを決定する主な要因です
2 つのグループ間の差 (率または平均の差) が大きいほど、必要なサンプル サイズは小さくなります。逆に、2 つのグループ間の差が小さいほど、必要なサンプル サイズは大きくなります。
観察指標がカウントデータの場合、母集団における結果イベントの頻度が低いほど、必要なサンプルサイズは大きくなります。
観察指標が測定データの場合、個人間の差異（分散または標準偏差）が大きいほど、必要なサンプルサイズは大きくなります。
検定の有意水準 α (タイプ I 過誤の確率)
テスト検出力 1-β (β はタイプ II エラーの確率)
α と β を小さく指定すると、必要なサンプル サイズが大きくなります。
サンプルサイズに影響を与える要因
サンプルサイズの計算式
カウントデータのサンプルサイズの計算
データのカウント: 有効率、生存率、死亡率...
測定データのサンプルサイズの計算
測定データ：身長、体重、血圧...
式中、σ: 推定標準偏差、d: 2 つのサンプル平均の差 (通常は期待値)、Zα、Zβ、N は上記と同じです。
予防
人々のグループのサイズです (実験グループまたは対照グループ)
2 つのグループの人数が等しい場合、すべての実験に必要なサンプル サイズは 2N です。
実験では、α 値と β 値は通常、必要に応じて研究者によって決定されます。結果の信頼性を高めたい場合は、より小さい α 値と β 値を選択すると、サンプル サイズが大きくなります。
計算されたサンプル サイズに基づいて、追跡調査の損失を防ぐために 10% から 15% 増加します
厳格な管理を設定*
コントロールを設定する理由*
非実験的要因によって引き起こされる交絡と偏見を排除する
治療の副作用や病気自体の合併症を特定するのに役立ちます
予測不可能な結末
一般的な人口統計上の特徴、免疫レベル、精神状態、遺伝学、その他の要因における個人差が介入の有効性に及ぼす影響
病気の自然史
一部の病気は季節性、周期性、または自然に治癒する傾向があります
平均への回帰
実際の作業では、一部の極端な臨床症状や兆候は平均値まで後退する傾向があります。
ホーソン効果*
研究対象者が進行中の研究作業の内容を知り、それによって彼らの行動が変化するときに生じる心理的または生理学的効果を指し、通常はプラスの効果を指します。
プラシーボ効果*
研究対象者がプラセボを摂取すると、実際の薬理学的効果はありませんが、心理的な暗示により、体は何らかのポジティブな心理的および生理学的反応を引き起こします。
一般的に使用される制御方法
標準コントロールまたはポジティブコントロール
最も効果的な、または臨床的に一般的に使用されている薬剤または治療法を比較として使用して、新しい薬剤または治療法が一般的に使用されている薬剤または治療法よりも優れているかどうかを判断します。
プラセボ対照または陰性対照
プラセボは通常、薬理作用を持たないデンプン、乳糖、生理食塩水などから作られます。
知らせ
プラセボは、盲検試験を容易にするために、剤形や外観が被験薬と可能な限り同一であり、人体に無害であることが必要です。
プラセボの使用の適応を理解する必要がある。患者は治療されないため、そのような対照は、現在有効な薬物治療が存在しない疾患の研究に限定されるべきであるか、または基本的に症状や状態に影響を与えないべきである。プラセボの使用中に予後を予測することはできません。そうでない場合は、プラセボ対照を使用することはできません。
クロスコントロール
グループ A は最初に実験薬を使用し、グループ B は最初に対照薬を使用します。一連の治療の後、治療薬の保持効果がなくなるまでの期間があります。その後、グループ A が対照薬を使用します。最後に、グループ B は試験薬を使用し、その有効性を分析して比較します。
治療間の期間は、病気の症状や薬の残存期間によって異なります。
薬剤塗布の順番が治療結果に与える影響を研究し、薬剤の最適な適合性を研究します。
お互いを比べてみる
複数の薬剤や治療法を同時に研究する場合、結果を分析する際に特別なコントロールを設定する必要はありません。各グループを相互に比較して、最も有効な薬剤や治療法を選択します。
自制心
同じ研究対象にテストとコントロールを適用する方法
ランダムなグループ
コンセプト
ランダム化とは、研究者や被験者の主観的な希望や客観的な理由に関係なく、あらかじめ設定された確率に従って、すべての被験者が実験グループまたは対照グループに割り当てられることを意味します。
目的
グループを比較可能にし、既知の交絡因子と未知の交絡因子のバランスをとり、人的要因によって引き起こされる選択バイアスを軽減し、研究結果の信頼性を向上させます。
原則として
グループ化する前に、被験者や研究者はグループ化の状況を事前に予測したり推測したりすることはできません。
ランダム≠ランダム、各被験者はどのグループに割り当てられるか等しいチャンスを持ちます。
分類
単純なランダム化
一般的な方法は、乱数表や乱数配置表を使用したり、くじを引いたり、コインを投げたりすることです。
メリット：シンプルでいつでも使いやすい
短所: 特にサンプルサイズが小さい研究では、グループ間の不均衡が生じやすく、大規模なサンプル研究には適していません。
ブロックのランダム化
基本的な手法は、類似した特徴（年齢、性別、病気など）を持つ被験者のグループをブロックとして分類し、各ブロック内の研究被験者をランダムにグループ化することです。
グループ化プロセス中、実験グループと対照グループの症例数を可能な限り一貫して保つことができ、実験の要件に応じて異なるブロックを設計できます。
各ブロックの治療グループと対照グループの人数は等しく、分布はよりバランスが取れています。
層別ランダム化
主な臨床的特徴または予後因子に応じて研究対象を階層 1 ～ 3 に分割し、ランダム化法を使用して各階層の研究対象を実験群と対照群に分割します。
アドバンテージ
2 つのグループの臨床的特徴は比較的類似しているため、グループ間の比較可能性が高まり、結論の信頼性が高まります。
大衆に受け入れられやすく、人的資源と物的資源を節約し、汚染を制御する
欠点がある
サンプリング誤差が大きい
ブラインドを適用する
臨床試験の研究結果に対する人々（研究対象者、観察者、データ整理者や分析者を含む）の主観的な心理的要因の干渉を排除するため。
盲検化を適用すると、被験者、研究者、関係者の主観的な偏見によって引き起こされる情報の偏りを回避できます。
分類
単一盲検試験
被験者は自分たちのグループ分けや自分たちが受けた扱いについては知りませんでしたが、観察者やデータ収集者、分析者は知っていました。
方法はシンプルで簡単に実行できます
観察者が被験者のグループ分けを知っていることは被験者の健康と安全にとって有益です
研究対象者からの偏見を軽減する
観察者による観察バイアスから保護されない
二重盲検試験
被験者も観察者も、グループの割り当てや被験者が受けた治療については知りませんでした。
より複雑で実装が困難
さまざまな理由で損傷する可能性があります
治験薬の調製は、秘密保持に違反しないようにする必要があり、治験薬とプラセボの色、匂い、大きさ、形状は同一でなければならず、容器や外装も同一でなければなりません。カプセル製剤がよく使われます。
被験者の安全を確保する
重症患者への使用には適さない
特別な副作用を持つ薬は秘密を破るのが簡単です
三重盲検試験
研究対象者、観察者、データの整理者や分析者は、研究対象者のグループ化と処理について認識していません。状況を把握しているのは研究の主催者だけです。
データ分析中のバイアスを軽減し、研究結果を客観的な条件とより一致させます。
これでは科学研究活動全体に対する監督の役割が弱まり、科学研究の安全が保証できなくなります。
品質管理
情報を分析する
情報を集める
データを分析する
効率的
治癒率
致死率
有害事象発生率
生存率
相対的なリスクの軽減
絶対的なリスクの軽減
ARR = 対照群の事象発生率 - 実験群の事象発生率
治療が必要な人の数
バイアスとその制御*
一般的なバイアス*
フォローアップに失敗しました
研究対象者は移動や他の病気による死亡により追跡できなくなり、元のサンプルの代表性が損なわれてしまいました。
干渉
これは、実験グループが実験効果と一致する追加の治療手段を受けたことを意味し、治療効果を人為的に誇張しているかのような錯覚を生み出します。
汚染する
これは、対照群の患者が実験群から追加の薬剤を投与され、その結果、対照群の有効性が人為的に誇張され、その結果、効果が過小評価される現象を指します。
バイアスの制御
除外する
研究対象者を無作為に割り当てる前に、治療または介入に禁忌のあるすべての対象者、追跡できない対象者、追跡調査ができない可能性のある対象者、参加を拒否する対象者、および条件を満たさない対象者をすべてさらにスクリーニングする必要があります。基準は除外されるべきです。
治験被験者の臨床コンプライアンスを向上させる
臨床コンプライアンスとは、臨床試験において患者が医療指示をどの程度履行したかを指し、医療指示を完全に履行した患者はコンプライアンスが良好であると見なされ、その逆はコンプライアンス違反またはコンプライアンスが低いと見なされます。
実験プロトコールに従わない実験グループの患者は実験グループから脱退することに相当し、対照グループの患者が対照プロトコールに従わず非公開で介入措置を受ける場合は実験グループに参加するのと同等である。
治験被験者のフォローアップ率の低下を軽減します
追跡までの損失を最小限に抑えます。通常、追跡までの損失率が 10% を超えないようにする必要があります。
セクション 3 フィールドトライアルとコミュニティ介入トライアル
概要
どちらも地域住民を研究対象とし、現場環境で行われる介入研究であるが、前者では介入措置を受ける基本単位が個人であるのに対し、後者では介入を受ける基本単位が異なる。メジャーはコミュニティ全体、または特定の集団のさまざまな部分集団です。
目的
病気の予防におけるワクチン、薬剤、またはその他の対策の有効性を評価する
原因と危険因子を評価する
医療サービス対策の質を評価する
公衆衛生戦略を評価する
設計・実装時に注意すべき点
結果変数の決定
主要な結果変数は通常、罹患率または死亡率の減少です。
中間結果変数（ワクチンに対する抗体反応、危険な行動の変化など）
データ収集
結果データを収集するにはコミュニティ登録システムを確立する必要がある
フォローアップのロスを軽減
実地試験は臨床試験よりも追跡調査ができない可能性が高い
サンプルサイズを見積もる際に、特定の数値を適切に追加することができます
サイトやグループの選択では、フォローアップの利便性も考慮する必要があります。
グループ（文字列グループ）間の「汚染」を避ける
現場の状況は非常に複雑で、対象者の行動はさまざまな要因に影響され、混乱を招きやすい。
交絡因子の制御に注意を払う
これはランダムなグループ分けではなく、2 つのグループ間の特性はかなり異なる可能性があります。
評価指標
保護率
有効性指数
抗体陽性変換率
セクション 4 利点と制限
アドバンテージ
ランダムな割り当てにより、実験グループと対照グループの既知および未知の交絡因子のバランスをとることができ、2 つのグループの比較可能性が向上し、バイアスが軽減されます。
前向き研究。研究の前後で介入グループと対照グループを同期的に比較し、開始から終了までの結果の変化を比較します。
制限
設計や実装は厳密な制御や管理など複雑で、実際の業務では実現が困難な場合もあります。
介入手段の適用範囲に制約されているため、選択された研究対象は十分に代表的ではなく、母集団全体に対する実験結果の推論に程度の差はあれ影響を与えることになります。
場合によっては長期間の追跡調査が必要となるため、コンプライアンスを達成することが容易ではなく、実験効果の評価に影響を及ぼします。
長期にわたる追跡調査のため、死亡、撤退、転居などによる追跡不能は避けられず、研究の信頼性に影響を及ぼします。
場合によっては、対照群が薬や他の治療法を使用せず、プラセボのみを使用する場合や、試験薬が従来の薬ほど効果的でないか、副作用がある場合があり、倫理上の問題が発生します。