Prova di superiorità: dimostra che l'effetto terapeutico del gruppo sperimentale è migliore di quello del gruppo di controllo. Il gruppo di controllo può essere diviso in controllo positivo o controllo placebo.

Studio di non inferiorità: non c'è molta differenza di efficacia tra il gruppo sperimentale e il gruppo di controllo positivo. In una certa misura, si può considerare che non vi sia alcuna differenza essenziale clinicamente significativa nella loro efficacia, dimostrando che il gruppo sperimentale è il migliore. uguale al gruppo di controllo positivo. La differenza nell'effetto terapeutico tra i due gruppi non supera l'intervallo clinicamente accettabile, ovvero il gruppo sperimentale può essere leggermente peggiore del gruppo di controllo in termini di effetto terapeutico, ma la differenza non raggiunge. il valore critico.

Studio di equivalenza: dimostra che gli effetti terapeutici del gruppo sperimentale e del gruppo di controllo sono equivalenti, cioè, se l'effetto terapeutico del gruppo sperimentale è leggermente migliore o leggermente peggiore di quello del gruppo di controllo, la differenza nell'effetto terapeutico non cambia superare il valore limite clinico

Il gruppo di controllo deve scegliere un controllo positivo

La selezione del valore limite clinico Δ ​​negli studi di non inferiorità e di equivalenza è molto importante. Il metodo di controllo dell'intervallo di confidenza viene utilizzato per determinare i risultati: gli studi di superiorità confrontano la differenza di efficacia con 0, mentre gli studi di non inferiorità e quelli di equivalenza confrontano la differenza di efficacia. differenza di efficacia rispetto al confronto del valore limite clinico Δ

set completo di analisi (FAS)

Set per protocollo (PPS): tutti i casi che possono completare lo studio secondo il protocollo dello studio. Non saranno inclusi i casi che violano gravemente il protocollo dello studio o che abbandonano a metà percorso, ad esempio scarsa compliance, perdita al follow-up, uso di farmaci proibiti, grave superamento della finestra di visita, mancato rispetto dei criteri di inclusione, ecc.

Set di dati di analisi di sicurezza (set di sicurezza, SS): tutti i soggetti che partecipano alla randomizzazione, hanno utilizzato il farmaco sperimentale almeno una volta e dispongono di alcuni dati di valutazione della sicurezza sono inclusi nel set di analisi di sicurezza. Set di dati di analisi della sicurezza per la valutazione della sicurezza

Considerazioni

16.1.1 Metodo di calcolo della dimensione del campione per la prova di superiorità

16.6.2 Metodo di calcolo della dimensione del campione per studi di non inferiorità

Questionario, noto anche come questionario: uno strumento utilizzato per raccogliere informazioni nella ricerca medica. Si presenta sotto forma di un modulo di domande attentamente progettato, utilizzato per valutare diverse caratteristiche dell'oggetto della ricerca e misurare l'atteggiamento, il comportamento e gli aspetti psicologici e di altro tipo. caratteristiche

Case report form (CRF): documento redatto in conformità al protocollo dello studio e utilizzato per registrare i dati di ciascun soggetto durante lo studio.

16.7.1 Il ruolo del questionario/CRF

16.7.2 Principi di progettazione del questionario/CRF

16.7.3 Cose da notare nella progettazione del questionario/CRF