心智圖資源庫 實驗性研究設計2
這是一篇關於實驗性研究設計2的心智圖，包含臨床試驗比較的類型、 統計分析資料集、實驗性研究中樣本數的估計等。
流行病學—病例對照研究
人類與環境
描述性研究
實驗性研究設計
醫學統計學基礎緒論
病因及其發現和推斷
公共衛生監測
傳染病防治法
食品安全法
突發公共衛生事件緊急法律制度
16.4 臨床試驗比較的類型
優效性試驗（superiority trial）：證明試驗組的療效優於對照組的療效，對照組可分為陽性對照或安慰劑對照
非劣效試驗（non-inferiority trial）：試驗組與陽性對照組之間療效的差異不大，在一定程度上可以認為他們的療效沒有本質上的有臨床意義的差異，證明試驗組同陽性對照組療效的差距沒有超過臨床上能夠接受的範圍，即在療效上試驗組可以比對照組略差，但該差距沒有達到臨界值
等效性試驗（equivalence trial）：證明試驗組與對照組療效相當，即無論試驗組的療效略優於或略劣於對照組，療效差異都不超過臨床界值
對照組必須選擇陽性對照
非劣效與等效試驗中臨床界值Δ的選擇非常重要，結果判定採用信賴區間對照法：優效性試驗將療效差異與0比較，非劣效試驗、等效性試驗將療效差異與臨床界值Δ比較
16.5 統計分析資料集
全分析集（full analysis set，FAS）
依意向性分析原則對所有隨機化後的受試者的資料作最少和最公正的剔除之後所得到的資料集
應包括所有隨機化後、用過研究藥物、且有部分療效評估數據的受試者
對於主要療效指標，未能觀察到全部治療過程的病例資料，可將最後一次觀察到的結果結轉到試驗最終（last observation carry forward，LOCF），各組在終點時評估療效的受試者數與試驗開始時保持一致
意向性治療分析（intention-to-treat，ITT）：所有經過隨機化分組的病人，應按照所分配到的處理組進行隨訪、評價和分析，而不管其是否依從計劃的治療過程，不是按照實際接受的處理組進行分析，以維持隨機化的結果
符合方案資料集（per-protocol set，PPS）：能依照試驗方案完成研究的所有病例。嚴重違反試驗計畫或中途退出的病例，如依從性差、失訪、使用了禁用的藥物、嚴重超出訪視窗、不符合入選標準等，不予列入
安全性分析資料集（safety set，SS）：凡參加隨機入組、並至少使用過一次試驗藥物、並有部分安全性評估資料的受試者納入安全性分析集。安全性分析資料集用於進行安全性評價
16.6 實驗性研究中樣本數的估算
考慮因素
主要終點指標的估計值及其標準差：查詢文獻或根據既往研究、預實驗結果進行估計。定量-收集預期的均數和標準差；定性-收集預期的發生率或百分比
臨床界值：Δ為試驗組與對照組之間療效的差異，不能超過臨床上能接受的最大差別範圍，應小於陽性對照藥對安慰劑的優效性試驗所能觀察到的差異，應由臨床醫生或該領域的專家給出
檢定水準：第I類錯誤機率α，錯誤拒絕原假設的可能性
檢定效能：把握度，當備擇假設正確時，透過統計推論將其接受的可能性，當試驗組真正有效時，能夠通過一次抽樣，得到試驗組有效的結論的機率。 1-β至少應達80%
16.1.1 優效性試驗樣本量計算方法
分類指標
計量指標
16.6.2 非劣效試驗樣本量計算方法
16.7 調查表和病例報告表的設計與和評估
調查表也稱問卷（questionnaire）：醫學研究中用來蒐集資料的一種工具，它的形式是一份精心設計的問題表格，用於評估研究對象的不同特徵，測量研究對象的態度、行為、心理等特徵
病例報告表（case report form，CRF）：依照試驗方案所規定設計的一種文件，用於記錄每位受試者在試驗過程中的數據
16.7.1 調查表/CRF的作用
保證資料收集完整準確和臨床研究品質的重要一環
是臨床研究中取得研究資料的重要手段，是收集、記錄和保存實驗數據的載體；可作為一種原始記錄做科研檔案保存；可提供原始數據，便於進行統計分析；便於衛生行政部門核查
16.7.2 調查表/CRF的設計原則
遵循臨床研究方案
全面完整，簡潔扼要
易於理解，方便填寫
便於資料輸入與統計分析
16.7.3 調查表/CRF設計中的注意事項
問題的次序設定應符合邏輯
選擇項的設定要全面且能反映研究目的
關聯問題設定
編碼設定要統一
填表注意事項中要註明未知狀況的處理方式
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